Iptacopan CAS 1644670-37-0

Descrição do produto:

Nome do produto: Iptacopan CAS 1644670-37-0

Sinônimos:

4-[(2S,4S) -4-etoxi-1-[(5-m-etoxi-7-metil-1H-indol-4-yl)metil]piperidina-2-yl]ácido benzoico;

Propriedades químicas e físicas:

Aparência: pó branco a quase branco

Análise: ≥ 99,0%

Ponto de ebulição: 599,1°C

Densidade: 1,25 g/cm3

Solubilidade: DMSO50.0 ((Concentração máxima. mg/ml);118.34 (max. concentração mM)

Utilizações

Iptacopan is a small-molecule factor B inhibitor previously investigated as a potential treatment for the rare blood disease paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) by inhibiting the complement factor BO fator B é um regulador positivo da via do complemento alternativo, onde ativa a C3 convertase e subsequentemente a C5 convertase.onde uma das características da doença é a mutação do gene PIGADevido a esta mutação, todos os eritrócitos progenitores não terão as proteínas glicosil- fosfatidilinositol- ancoradas que normalmente ancoram duas proteínas da membrana, CD55 e CD59,que protegem as células sanguíneas contra a via alternativa do complemento.

- Não.

Além disso, o iptacopan tem o benefício de atingir o fator B, que só afeta a via complementar alternativa,deixando intactas as vias clássica e lectina para que o corpo ainda possa montar respostas imunológicas adequadas contra patógenos.

- Não.

Em 6 de dezembro de 2023, o Iptacopan sob a marca Fabhalta foi aprovado pela FDA para o tratamento de adultos com PNH.Esta aprovação baseou-se em resultados favoráveis obtidos dos estudos de fase III APPL-PNH e APPOINT-PNH, onde 82, 3% e 77, 5% dos doentes apresentaram uma melhoria sustentada da hemoglobina sem transfusões, respectivamente.

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